12月3日，2021年國家醫保目錄調整結果官宣。有7款罕見病治療藥物進入此次醫保目錄之中，其中包括渤健的氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液。

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新京報貝殼財經記者 李云琦 編輯宋鈺婷 校對 盧茜

“醫保其實我們在討論一個問題，就是每一個小群體都不應該被放棄”

在今年11月11日的2021國家醫保目錄藥品談判現場，一款高價藥物的談判正在緊張進行。國家醫保局談判代表、福建省醫保局藥械采購建管處處長張勁妮在醫保談判現場的這句話說給了一家美國藥企渤健。這場談判最終進行了一個半小時，企業談判代表進行了8次商議，最終談判成功，談判室內掌聲雷動。

在這次國家醫保談判中，渤健有富馬酸二甲酯腸溶膠囊、氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液三款藥物入圍，前兩款藥物用于罕見病多發性硬化的治療，諾西那生鈉注射液用于罕見病髓性肌萎縮癥(SMA)的治療。近兩年，諾西那生鈉注射液頻繁因為高昂的藥價吸引到社會各界關注。

12月3日，2021年國家醫保目錄調整結果官宣。有7款罕見病治療藥物進入此次醫保目錄之中，其中包括渤健的氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液。

病痛挑戰公益基金會副理事長王奕鷗對新京報貝殼財經表示，能進入國家醫保肯定是非常重要的一件事，目前還有絕大部分的高值藥是沒有被納入到醫保范圍里。

根據病痛挑戰公益基金會統計，截至目前，基于國家《第一批罕見病目錄》，在我國明確注冊的罕見病適應癥藥品有87種，涉及46種罕見病；截至2021年國家醫保談判之后，有28種罕見病的58種藥物已納入國家醫保目錄中。

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國家醫保已有28種罕見病用藥，

此次突破在于“高值藥”

12月3日，國家醫保目錄談判結果官宣。數據顯示，此次共計74種藥品新增進入目錄，11種藥品被調出目錄。2021年國家醫保藥品目錄內藥品總數2860種，將于2022年1月1日執行。從談判結果看，最終94種藥品（目錄外67種，目錄內27種）談判成功，總體成功率80.34%。目錄外67種藥品平均降價61.71%。

▲圖說：11月11日，被屏風遮擋住的醫保談判現場。

正如同國家醫保局談判代表提到的“每一個小群體都不應該被放棄”，此次新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個臨床組別，患者受益面廣泛。

此次新增進入醫保目錄中的藥品，人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、阿加糖酶α注射用濃溶液、氯苯唑酸軟膠囊7款藥物，分別為治療血友病、遺傳性血管性水腫、髓性肌萎縮癥、多發性硬化、法布雷病、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的罕見病藥物。

記者注意到，除此前因治療費用價格高而受到外界關注的諾西那生鈉注射液外，此次進入醫保的阿加糖酶α注射用濃溶液為治療法布雷病藥物，此前治療年費用同樣超過百萬元。

“每年其實國家醫保目錄談判都會有罕見病藥物進入，這一次比較特別的是高值藥進入醫保的情況，確實是一個突破，也是非常不容易的。特別感謝國家醫保局為罕見病群體所做的努力。”

數據顯示，罕見病在人群中的患病率約為3.5%-5.9%，中國的罕見病患者數量約為2000萬人。從全球范圍看，目前僅有5%的罕見病有有效治療方法。

“基于罕見病藥品的特殊性，我們更希望國家能針對罕見病用藥有特殊的保障機制”，王奕鷗建議，比如設立國家專項用于罕見病用藥的基金來降低患者負擔、鼓勵商業保險將罕見病納入保障、鼓勵地方性保障探索、鼓勵慈善等等，多方面、多層次地對罕見病用藥進行保障，結合國家醫保一起形成多元支付體系。同時，也希望更多醫藥企業可以研發、引進罕見病用藥，滿足中國大量罕見病患者的實際需求。

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諾西那生鈉為渤健貢獻兩成收入,

百萬治療年費用成過去式

“今天真的是特別特別激動，太不容易了，我們家孩子等了7年”。在電話中，一位罕見病患兒的母親喜極而泣。

北京SMA患兒松子今年已經上小學，他在一歲零一個月時被確診的是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。資料顯示，SMA新生兒發病率約為1/6000~1/100001，常規人群中，約每40-50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。隨著SMA患者病程的發展，最終影響吞咽和呼吸，嚴重威脅患者生命。

“我們是2015年確診，當時發現他運動能力不如正常小朋友，我們確診時醫生跟我們說，這個孩子活不過兩歲。”

在很長一段時間，中國對于SMA患者的診斷、就醫、用藥一直是一個空白。2018年5月，國家衛健委、科技部、工業和信息化部、國家藥監局和國家中醫藥局5部門聯合印發《第一批罕見病目錄》，收錄了脊髓性肌萎縮癥等121種罕見病。

從確診開始，松子父母得到的很多反饋都是“沒有任何希望了”，但他們一直沒有放棄，一直堅持了解更多的SMA相關知識，之后給孩子用護具、按摩，跟國外的家長聊這個疾病，“那個時候是想，只要把他的生命維持下去，我們都能傾其所有去付出。”

2016年，美國一家醫藥公司渤健生產的鞘內注射藥物Spinraza（諾西那生鈉注射液）在美國獲批上市，成為全球首個SMA治療藥物，“我記得特別清楚，那好像是一個圣誕，當時就覺得，我們家孩子有希望了，活下去更有希望了。”

▲圖說：諾西那生鈉注射液產品圖

2019年，通過中國藥監局審批，得以進入中國市場。根據渤健官網顯示，截至2020年12月31日，諾西那生鈉注射液已經在全球50多個國家和地區獲批，全球已有超過11000名患者接受諾西那生鈉注射液治療。

根據渤健2020年年度報告，公司諾西那生鈉注射液全年收入為20.52億美元。記者從渤健財報中看到，諾西那生鈉注射液在公司2020年度的收入占比已經近乎兩成。

▲圖說：渤健2020年財報中，披露的諾西那生鈉注射液2018年以來收入情況

最早進入中國之時，諾西那生鈉注射液的治療費用高達140萬元。貝殼財經記者了解到，諾西那生鈉注射液進入中國后，一開始的定價在70萬元一針，根據企業送藥政策，買第一針時送三針，買第二針時送一針。患者在治療中，需要前兩個月注射4針諾西那生鈉，以后每4個月打一針。第一個年度，需要注射6針諾西那生鈉，這樣下來就是140萬的年治療費用。

“70萬一針，傾其所有我們能用上一年，但是這個不是一針就見效的藥，是要終身用藥的，那之后怎么辦？”

松子媽媽告訴記者，周圍孩子用藥后的好轉讓自己更加煎熬，陷入自責和內疚之中，“一直到今天上午官宣出來，這個藥進醫保了！我們還對帶孩子去國外治療的家長說：你們回來吧，我們進醫保了，大部分孩子都能用得起藥了！”，“國家政策太好了，這份心情真的太難描述！”

12月3日，美兒SMA關愛中心執行主任邢煥萍對貝殼財經記者表示，目前在美兒SMA關愛中心實名登記注冊的SMA患者有兩千人，但其中真正使用諾西那生鈉注射液治療的只有四五百人。如今在我國，患者只可以采用諾西那生鈉注射液治療方案，或者選擇羅氏的一款藥物利司撲蘭（Evrysdi）進行治療。在采用Evrysdi藥物治療中，年治療費用也在十幾萬到50萬不等。

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或降低至3萬元/針,

患者家屬期待盡快落地實施

12月3日早上，收到諾西那生鈉注射液進入國家醫保的消息時，岳岳媽媽還在為孩子后續治療做時間規劃。

去年年初，岳岳第一次進行了諾西那生鈉注射液的治療，注射了4針諾西那生鈉。但因為治療費用有限，岳岳已經停藥18個月。

▲圖說：上海SMA患者岳岳的家長提供的打針發票，顯示一針諾西那生鈉注射液價格為69.97萬元。

“每年如此高昂的治療費真的對我們小家庭來說是無法承受的”，岳岳的媽媽對貝殼財經記者表示。這兩年，岳岳媽媽等家長一直在倡議地方政府將這款藥物納入醫療救助范圍，也更希望這款藥物能進入國家醫保之中。

2021年1月，諾西那生鈉注射液治療費用降價至55萬元一年，并且進入上海的滬惠保，但岳岳所在醫院受限藥占比的問題，一直未采購諾西那生鈉注射液。

岳岳媽媽告訴貝殼財經記者，在自己和眾多家長努力了很久之后，上海衛健委還特意為此出文，醫院采購諾西那生鈉注射液不計算藥占比之中，“11月這個文件正式給到醫院，醫院12月份走采購流程，通知我們下周五入院開始治療”。

“現在用就是55萬，滬惠保最高報銷30萬”，岳岳媽媽開始考慮是否要等待此次的醫保新價格，“這個新國家醫保政策說是在下個月（2022年1月起）實施，但是真的落地到上海要多久我們不確定。”

岳岳媽媽告訴記者，如果諾西那生鈉注射液一針價格能降低至3萬，此次等待新醫保政策落地后用藥，國家醫保的報銷比例是60%。

根據人民日報微博發布視頻，11月11日諾西那生鈉注射液談判現場中，國家醫保局談判代表給出的報價為33000元，并提出期望企業能夠接受。在藥企代表的第八次商議后，給出最終報價，最終成交，但最后的談判價格并未在視頻中呈現。

“多少錢一針的單價現在都不知道，藥廠也沒有官宣、醫保局也沒有官宣”，岳岳媽媽表示，自己也仍在等待進一步的消息。

根據12月3日國家醫保局、人力資源社會保障部印發的通知要求，新版國家醫保藥品目錄自2022年1月1日起正式實施。國家醫保局表示，目前，各地醫保部門正緊鑼密鼓地開展信息系統調整、政策銜接、人員培訓等工作，爭取談判藥品盡早落地。

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進擊的醫保：

本次醫保談判預計為患者減負超300億

2021年醫保目錄更新，是醫保政策的又一次進擊。國家醫保局表示，此次調整始終堅持“保基本”的功能定位，著力更好地滿足廣大參保人的基本用藥需求，繼續堅持“突出重點、補齊短板、優化結構、鼓勵創新”的調整思路。

保基本的功能定位上，醫保局也始終綜合考慮現階段我國經濟社會發展水平、醫保基金和參保人員負擔能力等因素，堅決杜絕“天價藥”進目錄。

此次未進入醫保目錄之中的“天價藥”就有此前同樣備受關注的阿基侖賽注射液。阿基侖賽注射液，也就是奕凱達，這款藥物是中國首個獲得國家藥品監督管理局批準上市的CAR-T細胞治療藥品，主要用于治療既往接受二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。

這款今年6月才上市的藥品，因為治療效果和高昂價格同時受到關注，也被稱為“120萬元/針天價藥”。

根據此前國家醫保局官網發布的《關于公示2021年國家醫保藥品目錄調整通過初步形式審查藥品及信息的公告》，顯示共有271個藥品通過初步形式審查。其中包括備受矚目的阿基侖賽注射液。但在后續談判過程中，該藥物進入談判階段。

當時國家醫保局還表示，“解決新藥的可及性也不能僅僅依靠基本醫保一條道路，可以充分發揮各類補充保險、商業健康保險等渠道功能，通過建立完善中國特色的多層次醫療保障體系，更好地滿足不同層次的用藥需求。”

而對于堅決不讓“天價藥”進目錄的背后，是國家醫保局對經濟性的把握，關乎醫保資金的有效利用。

國家醫保局表示，在今年的調整過程中，我們嚴格把握藥品的經濟性，經初步測算，新增的74種藥品預計2022年增加的基金支出，與目錄內藥品降價等騰出的基金空間基本相當。因此，從總體上看，近期不會明顯增加基金支出。

“從患者負擔情況看，與原市場價格相比，通過談判降價和醫保報銷，本次談判預計2022年可累計為患者減負超過300億元。”