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“救命藥”從70萬一針降到3.3萬 患罕見病的“小石頭”如今咋樣了?
2023-01-24 12:40:12   來源:央視新聞客戶端  分享 分享到搜狐微博 分享到網易微博

2021年底,醫保目錄藥品談判現場“靈魂砍價”“錙銖必較”的場景給無數人留下深刻印象。

全球首個治療脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)的精準靶向藥物——諾西那生鈉注射液,就在那次的談判品種中。據估算,我國新生兒SMA患者每年新增1200人,存量患者約3萬人,這是一種高致死率和高致殘率的罕見病。

這場談判,雙方用了一個半小時時間,企業談判代表進行了8次商量,醫保方談判代表鄭重強調,“每一個小群體都不應該被放棄。”


(相關資料圖)

近70萬元一針最終被砍到約3.3萬元的價格,意味著過去每年百余萬元的治療費用降低至幾萬元。確認“成交”的那一刻,幾乎所有SMA患兒的家長都哭了。

家住山東濟南的馬恒祥正是一名SMA患兒的父親。消息發布后,他激動得連續幾天睡不著覺,“想抱著孩子號啕哭一場,我的石頭有希望了”。

時隔一年多,馬恒祥和兒子小石頭近況如何?小石頭康復得怎樣?

石頭,“軟軟的”

馬恒祥的兒子出生于2018年1月,剛滿5周歲。當時取名“石頭”,是因為馬恒祥希望,兒子長大后能像大山一樣頂天立地,也能像小石子一般隨遇而安。

小石頭出生后,和其他寶寶沒有太大區別。直到8個月大時,家人發現他整個身子像面條一樣軟綿綿的,甚至坐都坐不住。“或許是名字有點硬,兒子竟慢慢變成了一個‘軟軟’的石頭。”

“當時,石頭的身體狀況特別差。感冒、發燒、拉肚子,也不喝奶,不吃輔食。”馬恒祥說,“你能體會到那種絕望嗎?我甚至想到了最壞的情況……”

之后,家人帶小石頭跑遍了各大醫院,能做的檢查都做了一遍,最終確診患有脊髓性肌萎縮癥(SMA)。馬恒祥回憶,“醫生說這是一種罕見病,一般活不過2歲,主要表現是全身肌肉無力,病情惡化會導致身體系統異常,直至呼吸衰竭。”

“當時我爸嘴唇都發白了,我媽一下子坐在了地上。”得知這一消息,小石頭的爺爺奶奶幾近崩潰。馬恒祥對那天記憶猶新,“濟南下起了雨,天色灰暗,原本幸福的家從那一刻陷入了絕境”。

希望,轉瞬即逝

2019年初,諾西那生鈉進入中國,通過鞘內注射給藥,可改善患兒的運動功能,提高生存率。馬恒祥說,注射這種藥相當于按下一個暫停鍵,起到中止疾病惡化的作用。

然而,“救命藥”一針高達69.97萬元,每年費用平均110萬元左右,無疑讓馬恒祥一家剛被點燃的希望瞬間熄滅。

不用藥,也不能放棄希望。馬恒祥和妻子一邊工作,一邊在專業康復師的指導下給兒子做康復訓練:從簡單的按摩,到復雜的器具訓練,一步步減緩肌肉萎縮的速度。“我對石頭的要求中,訓練大概是最嚴格的了。”

那段時間,馬恒祥向單位提交了困難職工申請材料。同事得知情況后,猶豫著問他:不用藥,是放棄給孩子治療了嗎?

馬恒祥連忙解釋道,自己和妻子每天都在給孩子做康復訓練,還有針灸推拿,嘗試過各種辦法……但他心里清楚這件事有多殘酷,在有藥的情況下沒錢支付,實際上就是放棄治療。

“那是一種扎心的無力感。”從辦公室出來,他蹲在樓道里,眼淚嘩嘩往下掉。

所幸,經過持續不斷的努力,小石頭的情況逐漸改善。但是,沒能給兒子用上藥,始終是馬恒祥心中無法愈合的傷口。“康復訓練只是減緩石頭肌肉萎縮的速度,讓那一天晚點到來。”

未來,逐漸清晰

2021年初,“救命藥”報價調整,外加企業慈善贈藥,小石頭獲得了55萬元注射6針的機會。

有人建議馬恒祥通過眾籌的方式解決每年55萬元藥費的問題,但他說每個人的生活都不容易,更愿意憑借自己的努力為兒子的病想辦法。

馬恒祥拿出夫妻倆工作以來的全部積蓄、父母的養老錢以及同事甚至網友的捐款,終于湊齊了55萬元。“在交錢的那一刻,其實還是很愧疚的。今年我交上了55萬元,明年怎么辦?后年怎么辦?”

未來怎么辦?2021年11月的國家醫保談判,為許許多多和馬恒祥一樣的SMA患兒家庭給出了答案。

經過八輪砍價,“天價救命藥”降至3.3萬元左右。國家醫保局2021年12月3日發布:全球首個用于治療SMA的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫保,2022年1月1日起正式執行。

△談判現場,國家醫保局談判代表張勁妮反復同企業代表商討價格。

消息一出,馬恒祥所在的SMA病友群頓時“炸鍋了”,消息不停地閃爍。

馬恒祥說:“群里的患兒家長都哭了。有人說孩子有救了,有人說自己一個大男人躲角落里哭得稀里嘩啦……群里的每個家長都在釋放著憋悶在胸口的情緒。”

“藥不僅降了價,還能納入醫保報銷范圍。現在一年打針的費用大約四五萬元,周一到周五需要去醫院做康復。”目前,小石頭已經打了9針。

打針的效果是明顯的——小石頭的核心力量逐漸增強,馬恒祥說,“去年8月,石頭可以自己爬了;前段時間,石頭可以穿著矯正鞋自己站幾秒鐘了;最近,石頭第一次自主地把腳放到地上撐著,大半個身子坐在沙發上,能堅持這樣‘站’2分鐘以上。”

馬恒祥在短視頻平臺開通賬號,一邊記錄兒子與病魔搏斗的日常,一邊向網友普及SMA,讓更多人了解這種罕見病的成因、診斷、治療和預防。

雖然小石頭距離完全站立、生活自理還有很長的路要走,但馬恒祥覺得,現在對未來充滿希望,也敢去想往后的生活了:石頭持續打針后,身體會逐漸恢復到什么狀態?到了上學的年齡,是不是能去學校上課……“希望自己的孩子在可預見的未來好起來,是一個父親最樸素的愿望。”

努力,從未止步

“救命藥”從70萬元一針到3.3萬元一針,不僅為馬恒祥一家人帶來了希望,更給予全國的患者更多對未來的期待。

經過醫保報銷,多地患者注射諾西那生鈉的費用下降到1萬元左右。全國各地的脊髓性肌肉萎縮癥患者陸續用上昔日的“天價藥”。

今年1月18日,國家醫保局公布國家醫保藥品目錄調整情況和新版目錄。通過調整,111種藥品新增納入目錄,包括慢性病、腫瘤、抗感染、罕見病、新冠感染治療用藥等。

截至目前,國家醫保目錄藥品總數達到2967種,覆蓋了臨床必需的基本用藥,大大減輕了患者的用藥負擔。

值得注意的是,一款SMA口服藥——利司撲蘭同樣通過談判納入目錄,讓罕見病患者從“有藥可用”變成“有藥可選”。醫保談判代表們再一次踐行了“每一個小群體都不應被放棄”的承諾。

隨著制度的不斷健全,特別是醫保制度的不斷完善,十年間,我國基本醫保參保人數從5.4億增加到13.6億,參保率穩定在95%以上,建立了世界最大的全民醫療保障網。

“看病難”“看病貴”的問題逐步得到解決,一個更高質量、更可靠的全民醫療保障體系正在不斷完善。那些被罕見病所困的患者將更有勇氣迎接命運挑戰,也將更有底氣走過苦痛。

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[責任編輯:ruirui]





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